Sjældne sygdomme
Deltag i Life Science Talks 5. maj 2026 og få indsigt i, hvordan sjældne sygdomme driver innovation inden for lægemiddeludvikling, kliniske studier og avancerede terapier i life science.
Sjældne sygdomme i fokus
ARRANGEMENTET ER AFHOLDT.
Fra avancerede terapier (ATMP’er) og farmakologiske behandlinger til nye design af kliniske forsøg bidrager sjældne sygdomme til at accelerere lægemiddeludvikling og omsætte forskning til konkrete løsninger i praksis.
Til dette forårs Life Science Talks samler vi førende specialister for at vise, hvordan viden fra sjældne sygdomme kan inspirere og styrke forskning og udvikling langt ud over dette specifikke område.
Arrangementet finder sted 5. maj 2026 kl.16–19.30 på Scandic Copenhagen. Du kan deltage fysisk eller online.
Det er gratis at deltage – både for medlemmer af Pharmadanmark og andre interesserede. Vi serverer mad, snacks og drikkevarer. Arrangementet foregår på engelsk.
Hvad får du ud af det?
Du får opdateret indsigt i genetik, epidemiologi og de nyeste behandlingsgennembrud inden for sjældne sygdomme, herunder avancerede terapier (ATMP’er).
Mange sjældne sygdomme skyldes genetiske defekter. Derfor fungerer området som et naturligt testmiljø for avancerede teknologier som ATMP’er.
Disse behandlinger, baseret på celler, gener eller væv, har til formål at reparere eller erstatte sygdomsfremkaldende funktioner og kan i nogle tilfælde give langvarig eller livslang behandling til patienter med alvorlige, ofte uhelbredelige sygdomme.
Programmet sætter også fokus på patientperspektivet og viser, hvordan genetiske faktorer påvirker livsforløb og sygdomsbyrde på lang sigt.
Gennem konkrete cases og eksempler undersøger vi, hvordan sjældne sygdomme kan fungere som et laboratorium for nye teknologier, innovative studiedesigns og nye måder at gennemføre kliniske forsøg på – med potentiale til at gavne langt flere patienter.
Du får inspiration til dit eget arbejde og indsigt i, hvordan mekanismer, teknologier og regulatoriske tendenser fra forskning i sjældne sygdomme kan overføres til andre terapeutiske områder.
Program
16.00: check-in, netværk og snacks
16.30: Velkomst og introduktion: Sjældne sygdomme som innovationsplatform – hvordan de driver udviklingen af nye teknologier og accelererer lægemiddeludvikling
Taler: TBA
Sjældne sygdommes epidemiologi og genetik: fra forekomst til arvelighed
Taler: Klinisk professor Elsebet Østergaard, Rigshospitalet og Det Sundhedsvidenskabelige Fakultet, Københavns Universitet
Godkendelse af behandlinger til sjældne sygdomme: orphan-ordninger, evidenskrav og real world data
Taler: Jannick Brennum, vicedirektør og centerdirektør, Center for Kræft og Organsygdomme, Rigshospitalet
Spørgsmål fra salen
Pause, netværk og buffet
Case 1: Lynch syndrom – fra genetik til forebyggelse og immunterapi
Taler: Ph.d. Christina Therkildsen, forskningsleder, Dansk HNPCC-register, Hvidovre Hospital
Case 2: Udnyttelse af skeletmuskelfunktion ved sjældne neuromuskulære sygdomme gennem en CIC-1-hæmmer
Taler: COO Thomas Kongstad Petersen, NMD Pharma
Case 3: Klinisk udvikling i sjældne sygdomme – erfaringer fra et antistofprogram målrettet hypothalamus-hypofyse-binyre-aksen
Taler: Senior specialist i klinisk farmakologi, læge, ph.d. Marie Louise Binderup, Lundbeck
Paneldebat og spørgsmål fra salen
Tak for i dag
”Vi møder tit sygdomme, vi ikke har hørt om før”
Sjældne sygdomme er temaet for næste Life Science Talks – og feltet er ikke en sjældenhed for oplægsholder Elsebet Østergaard.
”Jeg er her for at holde gang i min faglige ild”
Vi har talt med både studerende, specialister og erfarne profiler fra life science-branchen om, hvorfor de deltog i Life Science Talks – og hvad de håbede at tage med sig hjem fra dagen.
Bliv medlem i dag
Vil du også have adgang til stærke medlemsfordele og et netværk, der styrker din karriere?
