Medicinrådets forperson: ”Kritik er et vilkår”

Opgaven er enkel – i hvert fald på papiret.

Medicinrådet skal sørge for, at patienter i Danmark får tilbudt nye lægemidler, som både er effektive, sikre og prissat rimeligt.

Kort fortalt vurderer Medicinrådet de nye lægemidler og afgør, hvilke der skal bruges som standardbehandlinger på landets sygehuse – og hvilke der ikke skal bruges.

Det kan lyde simpelt, men virkeligheden er alt andet end sort-hvid.

For hvordan finder man den rette balancegang mellem at sikre nye, effektive behandlinger til patienterne og samtidig bruge sundhedsvæsenets ressourcer bedst muligt, så de kommer så mange patienter som muligt til gavn?

Det er en benhård prioriteringsopgave.

Og den er ofte fyldt med dilemmaer og svære beslutninger, fortæller Birgitte Klindt Poulsen.

Birgitte er til daglig cheflæge ved Afdelingen for Klinisk Farmakologi på Aalborg Universitetshospital, og så har hun været forperson for Medicinrådet siden begyndelsen af 2025.

Medicinrådet arbejder ud fra syv principper, som er fastlagt politisk. Men selvom mandatet og de overordnede spilleregler er på plads, er det ikke altid nemt at beslutte, om et specifikt lægemiddel skal anbefales som standardbehandling eller ej.

”Vi står indimellem i nogle utrolig svære dilemmaer,” siger Birgitte.

”Vi står indimellem i nogle utrolig svære dilemmaer."

Nogle gange er der f.eks. stor usikkerhed om effekten af et lægemiddel, eller der er begrænset viden om bivirkningerne, fordi der er meget få patienter med i studierne. Andre gange kan prisen for lægemidlet være så høj, at det bliver svært at argumentere for en anbefaling, når man samtidig skal leve op til princippet om ”mere sundhed for pengene”.

Og når Medicinrådet siger ja – eller nej – til et nyt lægemiddel, har det stor betydning.

Der går nemlig sjældent mere end et par uger, fra at Medicinrådet har anbefalet en behandling, til at den er ude hos patienterne.

”Det betyder, at vi skal være rimelig overbeviste om, at det gavner patienterne, og at vi ikke påfører dem unødvendige alvorlige bivirkninger,” siger Birgitte og fortsætter:

”Og det betyder også, at der automatisk bliver allokeret ressourcer til den nye behandling ude i regionerne. Og vi ved godt, at de ressourcer bliver taget fra andre steder i sundhedsvæsenet.”

Det er vigtigt for Birgitte, at Medicinrådet arbejder så transparent som muligt. Der skal være åbenhed omkring, hvordan rådet kommer frem til deres afgørelser, mener hun.

”Vi er meget transparente om vores prioriteringer, og vi arbejder løbende på at blive endnu tydeligere om rationalet bag vores beslutninger,” siger Birgitte og fortsætter:

”Det er afgørende, hvis der skal være tillid til de anbefalinger, vi laver.”

Hvad med de sjældne sygdomme?

Ingen af de beslutninger, Birgitte og resten af Medicinrådet træffer, er lette. De kræver altid et grundigt forarbejde, og rådets medlemmer diskuterer sagerne til bunds.

Ét område skiller sig dog lidt ekstra ud. Nemlig de sjældne sygdomme.

Medicinrådet vurderer lægemidler til en sjælden sygdom på samme måde som lægemidler til sygdomme, der ikke er sjældne, understreger Birgitte.

Men der er en række helt særlige udfordringer, når en sygdom er sjælden.

For det første er der meget få patienter, og det gør datagrundlaget i studierne meget spinkle.

”Der er tit ikke nogen kontrolgruppe, og det vil sige, at vi reelt set ikke ved, hvor godt det nye virker i forhold til den behandling, patienterne får i dag,” siger Birgitte.

”En anden udfordring er prisen. For virksomhederne prissætter som regel de her behandlinger meget højt,” tilføjer hun.

Medicinrådet har fået kritik fra flere kanter, når det gælder lægemidler til sjældne sygdomme. Overskriften for kritikken er, at rådet ikke godkender særlig mange nye behandlingsmuligheder til patienter, der lider af en sjælden sygdom.

Sidste år viste en opgørelse, som Lægemiddelindustriforeningen (Lif) havde lavet, at 56 pct. af lægemidler til sjældne sygdomme ikke kom gennem nåleøjet og blev anbefalet til brug i det danske sygehusvæsen.

”Kritik er et vilkår, når vi har en prioriteringsinstitution som Medicinrådet."

”Når over halvdelen af lægemidler til sjældne sygdomme bliver afvist, så er det for mange lægemidler, der ikke når ud til patienter. Særligt når vi ved, at netop patienter med sjældne sygdomme ofte mangler adgang til effektiv behandling,” sagde Louise Broe, politisk chef for sygehusmedicin hos Lif, tilbage i juli 2025.

Hvis man spørger forpersonen for Medicinrådet, er det ikke mærkeligt, at rådet møder kritik.

”Kritik er et vilkår, når vi har en prioriteringsinstitution som Medicinrådet. Der vil altid være kritik, når der bliver prioriteret – og det kan vi sagtens forstå. Og vi lytter til kritikken,” siger Birgitte.

Medicinrådet skal evalueres

En af de ting, som Medicinrådet ofte bliver kritiseret for, er, at rådets regnestykke er for simpelt.

Medicinrådet kigger hovedsageligt på prisen for selve lægemidlet, men inddrager også udgifter til f.eks. testscanninger, kontrolbesøg og patienternes tid frem og tilbage til behandlinger.

Men rådet inddrager ikke de såkaldte ’dynamiske effekter’. Det kan f.eks. handle om, hvorvidt behandlingen med et lægemiddel kan øge arbejdsudbuddet, fordi en patient – eller en pårørende – får mulighed for at arbejde igen.

”Det er ikke noget, vi hidtil har inddraget i vores vurderinger, for det er ikke en del af vores mandat på nuværende tidspunkt,” siger Birgitte.

Det kan dog snart ændre sig.

I efteråret 2026 skal Medicinrådet evalueres, og her vil de økonomiske regnestykker og godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme blive kigget efter i sømmene.

Hvad tænker du om, at det måske ender med, at I skal gøre nogle ting anderledes fremadrettet?

”Vi er meget åbne for evalueringen,” siger Birgitte og fortsætter:

”Vi ser, hvad der kommer ud af det. Hvis der er et politisk opdrag til, at vi skal have nogle andre rammer, eller vi skal inddrage nogle andre ting, så arbejder vi selvfølgelig med det.”

Alternativer aftaler

Tiden vil vise sig, om efterårets evaluering vender helt op og ned på Medicinrådets opgaver, men lige meget hvad forventer Birgitte, at sjældne sygdomme fortsat vil fylde en hel del fremadrettet.

En af de ting, rådet allerede arbejder med, når det gælder sjældne sygdomme, er alternative aftalemodeller. Det går kort fortalt ud på, at virksomhederne laver nogle særlige aftaler med Amgros – som indkøber lægemidlerne til regionerne – og Medicinrådet skal tage denne aftale med i deres overvejelser, når de vurderer, om lægemidlet skal godkendes eller ej.

Et eksempel på en alternativ aftale kunne være, at betalingen er effektbaseret, forklarer Birgitte.

”Det vil sige, at regionerne betaler for de patienter, hvor medicinen virker, men ikke for de patienter, hvor medicinen ikke virker,” siger hun og fortsætter:

”En anden model kunne være en mængdebaseret rabat – jo mere vi køber, jo større bliver rabatten. Eller aftalen kunne være, at vi betaler x millioner om året for et lægemiddel, uanset hvor meget vi bruger.”

Birgitte håber, at de alternative modeller vil blive mere og mere udbredt i de kommende år, da det kan være en hjælp til at få flere nye lægemidler i brug.

”Amgros har et helt katalog af alternative aftaler, og der kommer hele tiden nye til. Det kan være en god vej frem, men det kræver selvfølgelig, at virksomhederne går i dialog med os.”

Samarbejde på tværs

Et andet område, der uden tvivl vil fylde meget på forpersonens bord fremover, er internationalt samarbejde.

På EU-plan har HTA-forordningen (Health Technology Assessment, red.) stor betydning. Forordningen betyder, at EU har etableret et fælles samarbejde om vurdering af sundhedsteknologier, og derfor skal Medicinrådet fremover samarbejde med andre organisationer i EU om at vurdere nye lægemidler.

"Der er nogle områder, hvor virksomhederne står og træder hinanden lige over tæerne – og så er der nogle sygdomme, hvor der ikke sker så meget udvikling."

Når vi rammer 2028, bliver lægemidler til sjældne sygdomme en del af de fælles vurderinger. Håbet er, at man i endnu højere grad end i dag kan bruge data på tværs af landene, og at der vil være en hurtigere og mere gennemsigtig adgang til lægemidlerne.

”Det bliver meget spændende, for vi får mulighed for at præge det europæiske samarbejde og dataarbejdet. Jeg håber meget, at vi kan bruge vores sundhedsdata endnu konstruktivt,” siger Birgitte.

Forpersonen håber også, at der vil komme et endnu større samarbejde på tværs af de nordiske lande, når det gælder vurderinger af lægemidler, dataopsamling og prisforhandlinger.

Derudover har Birgitte en lille bøn til virksomhederne, når de lægger deres fremtidsplaner: Bred jeres fokus ud.

”Vi ser en tendens til, at nogle behandlinger klumper sig sammen om nogle få sygdomsområder. Der er nogle områder, hvor virksomhederne står og træder hinanden lige over tæerne – og så er der nogle sygdomme, hvor der ikke sker så meget udvikling,” siger hun og fortsætter:

”Man kunne godt ønske sig, at det blev spredt mere ud.”