”Vi godkender kliniske forsøg, som giver robuste resultater, og som er sikre for patienterne”
Pharma 08/2023 - Serie: Fra molekyle til medicin
Lene Grejs Petersen, Senior Adviser i Lægemiddelstyrelsens Clinical Trial Unit, er en af de fagpersoner, virksomheder og forskere kan møde, når de ønsker at opstarte et klinisk forsøg. Hendes arbejde er blevet væsentligt ændret, siden den nye EU-forordning for kliniske forsøg med humanmedicinske lægemidler trådte i kraft sidste år.
Af Christian K. Thorsted / Foto Camilla Schiøler
”Grundlæggende handler Lægemiddelstyrelsens arbejde omkring godkendelse af kliniske forsøg om at sikre, at vi får godkendt forsøg, som kan give gode resultater, der kan ende med nye behandlinger, men naturligvis også, at forsøgene kan gennemføres med hensyn til patienternes sikkerhed. Det er et spørgsmål om patienternes sikkerhed i forsøgene og om robustheden af de data, som genereres i forsøgene,” siger farmaceut Lene Grejs Petersen, som i over 20 år har beskæftiget sig med godkendelse af kliniske forsøg i Lægemiddelstyrelsen.
Hun fortæller, at den nye EU-forordning for kliniske lægemiddelforsøg har haft afgørende betydning for, hvordan hun og hendes kolleger håndterer ansøgninger fra virksomheder og forskere.
Nu skal ansøgninger om opstart af kliniske forsøg nemlig indsendes via det fælleseuropæiske CTIS (Clinical Trial Information System).
”Vi arbejder på en helt anden måde nu; før var det jo rent nationalt. Den ansvarlige for forsøget (sponsoren) ansøgte hos os, hvorefter vi så foretog en grundig vurdering af forsøgets kvalitet og sikkerhed for forsøgspersonerne. Nu arbejder vi langt tættere sammen med vores regulatoriske kollegaer i de andre EU-lande om godkendelsen," siger hun og fortsætter:
"Det er stadig de samme faglige vurderinger, der ligger til grund for myndighedsvurderingen af, om et klinisk forsøg kan igangsættes – men der er kommet betydeligt mere koordinering til med de andre lande, som et forsøg ønskes gennemført i.”
Værdi for patienterne
Lene Grejs Petersen erkender, at denne koordinering kan være tidskrævende, men samarbejdet er givende, fordi man samler alle EU-landenes input omkring et klinisk forsøg ét sted, og på den måde potentielt får afdækket flere vinkler på et forsøg – herunder også at de nationale lægemiddelstyrelser får en fælles forståelse for, hvilke spørgsmål og krav der er rimelige at stille over for en ansøger; barren kan lægges rigtigt.
”Vi er lige så nye i det her landskab, som ansøgerne er. Naturligvis har vi da før arbejdet sammen med de andre landes lægemiddelstyrelser om kliniske forsøg, men det her er på et andet niveau – også fordi de andre landes etiske komiteer ser på ansøgningen samtidig. Kunsten er at finde det rigtige niveau i kravene og samarbejdet, og det øver vi os på,” siger hun og fortsætter:
”Det øgede samarbejde på tværs af EU giver værdi i forhold til at øge patientsikkerheden, fordi der kommer flere øjne på forsøgene. Og så er meningen med forordningen også, at forsøgene bliver hurtigere godkendt og kan komme i gang. Så derfor kan man også sige, at man hurtigere kan få ny medicin ud til patienterne.”
Forudsigelig sagsbehandlingstid
Ved forsøg, der ønskes gennemført i flere lande, samarbejder de berørte landes myndigheder om vurderingen. På nationalt plan skal Lægemiddelstyrelsen og etiske komiteer nu arbejde tættere sammen og koordinere en samlet afgørelse.
Informationen i ansøgningen skal blandt andet omfatte en beskrivelse af lægemiddelstoffet(erne), resume af relevante resultater fra non-kliniske og kliniske forsøg, resume af kendte og potentielle risici og mulige fordele for forsøgspersonerne.
Ligeledes skal formålet med forsøget, en forsøgsplan/-design med blandt andet tydelig angivelse af forsøgets primære og eventuelt sekundære endpoints fremgå – og en beskrivelse af forsøgstype/-design (for eksempel dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppe sammenligning) og en beskrivelse af forsøgspersonerne.
”I løbet af den tid, vi har til at behandle ansøgningen, skal vi hele vejen rundt blandt styrelsens specialister; non-klinikere, lægefaglige og regulatoriske medarbejdere ind over vurderingen, og vi skal også have involveret de videnskabsetiske komiteer. Så der er meget, der skal jongleres for at få det hele på plads,” siger hun.
Patienter gennemsyrer arbejdet
Lene Grejs Petersen er meget bevidst om, at de kliniske forsøg, hun er med til at godkende, kan være et af de afgørende skridt på vejen til behandlinger, som kan gøre en stor forskel for alvorligt syge patienter.
”Patienterne gennemsyrer meget det, vi laver. Det er her robustheden af forsøgene kommer ind i billedet – forsøgene skal skaffe data, som er så stærke, at de giver den viden, der skal til for at komme succesfuldt videre for virksomheden eller forskerne," lyder det fra Lene Gejs Petersen.
"Men patienterne er også meget til stede i forhold til, hvordan forsøgsprotokollen bliver skrevet; hvordan får forsøgspersonerne lægemidlet, hvornår og hvordan bliver de vejledt, og kan de læse og forstå etiketten på forsøgslægemidlet. Der er øget fokus på, at patienterne har været involveret i udarbejdelse og designet af protokollen – og at eventuel patientinvolvering skal fremgå af protokollen.”
Sætte fingeraftryk
Lene Grejs Petersen er som regulatorisk medarbejder en form for tovholder for ansøgninger, og hun betegner sig selv som lidt en blæksprutte – hun både sagsbehandler, og hun rådgiver ansøgere omkring deres ansøgning.
Derudover deltager hun i en masse arbejde i EU-regi, hun er således medlem af Clinical Trials Coordination Group (CTCG), af EU-Commission’s Clinical Trial Expert Group (CTEG) og EU-Commission’s Clinical Trial Advisory Group (CTAG).
”Det, der driver mig og har gjort det i alle årene, er ikke mindst muligheden for at sætte nogle fingeraftryk på, hvordan kliniske forsøg gennemføres bedst og mest sikkert – både internt her i styrelsen hvor jeg med min farmaceutfaglighed kommer med noget andet end for eksempel juristerne, men også i det europæiske samarbejde," siger hun og fortsætter:
"Det er også spændende, at vi får alt det nye ind på vores skrivebord; nye lægemidler, designs og teknologier som virksomheder og forskere vil afprøve, mærkelige spørgsmål som vi ikke umiddelbart har svar på og skal finde en løsning på – alle de her udfordringer som pludselig kan dukke op i forbindelse med kliniske forsøg. Det er spændende at være en del af,” siger hun.
Senest er hun og hendes kolleger blevet involveret i et projekt omkring kombinationen af in vitro-diagnostisk udstyr (IVD-R) og lægemidler, og de skal også i stigende grad tage stilling til godkendelsen af decentrale besøg.
I disse forsøg involveres patienter i forsøg ved, at behandlingen og prøvetagninger kan foregå i patientens hjem.
”Dér skal vi nøje overveje, hvilke krav der skal stilles, ikke mindst i forhold til at data bliver korrekte.”
Ikke en bremse
Lene Grejs Petersen og hendes kolleger bruger også en del tid på at gå ud og undervise på konferencer og blandt ph.d.-studerende.
”Vi ved godt, at det med at ansøge om at starte et klinisk forsøg kan virke som et stort apparat, men vores budskab er jo, at vi i Lægemiddelstyrelsen gerne vil hjælpe og gerne går i dialog med forskere og virksomheder. Vi ønsker på ingen måde at være en bremse for forskningsaktiviteterne og ser det som vores fornemste opgave at understøtte forskningen, inden for de rammer, vi har,” slutter hun.
